વારસાગત રોગોવાળા ત્રણ લોકોની સફળતાપૂર્વક સીઆરઆઈએસપીઆર દ્વારા સારવાર કરવામાં આવી

વારસાગત રોગોવાળા ત્રણ લોકોની સફળતાપૂર્વક સીઆરઆઈએસપીઆર દ્વારા સારવાર કરવામાં આવી

 આરોગ્ય 

THE_D_R_SINH 

 

 સિકલ સેલ રોગ લાલ રક્તકણોને વિકૃત કરી શકે છે

 બીટા થેલેસેમિયાવાળા બે અને સિકલ સેલ રોગવાળા એક વ્યક્તિને હવે લોહી ચ transાવવાની જરૂર નથી, જે સામાન્ય રીતે આ વારસાગત રોગોના ગંભીર સ્વરૂપોની સારવાર માટે વપરાય છે, તેમના અસ્થિ મજ્જા સ્ટેમ સેલ્સ સીઆરઆઈએસપીઆર દ્વારા જીન-સંપાદિત થયા પછી.

 આ ચાલુ અજમાયશના પરિણામ, જે વારસાગત વારસાગત આનુવંશિક વિકારની સારવાર માટે સીઆરઆઈએસપીઆરનો ઉપયોગ કરે છે, તે આજે યુરોપિયન હિમેટોલોજી એસોસિએશનની વર્ચ્યુઅલ મીટિંગમાં જાહેર કરાઈ હતી.

 ટેનેસીના નેશવિલેમાં સારાહ કેનન રિસર્ચ ઇન્સ્ટિટ્યૂટમાં ટીમના સભ્ય હૈદર ફ્રાન્ગૌલે એક નિવેદનમાં જણાવ્યું છે કે, "પ્રારંભિક પરિણામો… સારમાં, બીટા થેલેસેમિયા અને સિકલ સેલ રોગવાળા દર્દીઓ માટે કાર્યાત્મક ઉપાય દર્શાવે છે."

 બીટા થેલેસેમિયા અને સિકલ સેલ રોગ એ પરિવર્તનને કારણે શરતો છે જે હિમોગ્લોબિનને અસર કરે છે, તે પ્રોટીન જે લાલ રક્તકણોમાં ઓક્સિજન વહન કરે છે.  ગંભીર સ્વરૂપો ધરાવતા લોકો માટે નિયમિતપણે લોહી ચfાવવું જરૂરી છે.

 જો કે, રોગ પેદા કરતા પરિવર્તનવાળા થોડા લોકો ક્યારેય કોઈ લક્ષણો બતાવતા નથી, કારણ કે તેઓ પુખ્તાવસ્થામાં ગર્ભ હિમોગ્લોબિન ઉત્પન્ન કરતા રહે છે.  સામાન્ય રીતે, ગર્ભની હિમોગ્લોબિન જન્મ પછી જ ઉત્પન્ન થવાનું બંધ કરે છે

 આ શોધ ગર્ભ હિમોગ્લોબિનને વેગ આપવાના આધારે સારવારના વિકાસને પ્રેરણા આપે છે.  આ ટ્રાયલમાં, સહયોગી કંપનીઓ સીઆરઆઈએસપીઆર થેરાપ્યુટિક્સ અને વર્ટીક્સ દ્વારા ચલાવવામાં આવતા, અસ્થિ મજ્જાના સ્ટેમ સેલ લોકોથી દૂર કરવામાં આવે છે અને ગર્ભની હિમોગ્લોબિનનું ઉત્પાદન બંધ કરતું જીન સીઆરઆઇએસપીઆરથી અક્ષમ કરે છે.

 બાકીના અસ્થિ મજ્જા કોષો કીમોથેરાપી દ્વારા મરી જાય છે, પછી ફેરફાર કરેલા કોષો દ્વારા બદલાય છે.  નવા રક્ત કોશિકાઓ સંપાદિત સ્ટેમ સેલ્સ દ્વારા બનાવવામાં આવે છે તેની ખાતરી કરવા માટે આ કરવામાં આવે છે, પરંતુ કીમોથેરાપીમાં વંધ્યત્વ સહિતના ગંભીર આડઅસરો થઈ શકે છે.

 બીટા થેલેસેમિયા સાથેના પ્રથમ બે દર્દીઓએ 15 અને પાંચ મહિના પહેલાં સારવાર લીધા પછી લોહી ચ transાવવાની જરૂર નથી.  કે સારવાર પછીના નવ મહિના પછી પણ, સિકલ સેલ રોગવાળા દર્દીને કરતું નથી.

 ફ્રાન્સના પેરિસમાં નેકર-એન્ફેન્ટ્સ મladલેડ્સ હોસ્પિટલની મરિના કવાઝઝના કહે છે કે પરિણામો ઉત્તમ છે, જેની ટીમે 13 વર્ષના છોકરાને સારવાર આપી છે જેનો સિકલ સેલ રોગ છે.

 કેમોથેરાપીને કારણે ત્રણેય દર્દીઓએ કેટલીક વિપરીત અસરો અનુભવી હતી, તેમ છતાં, સીઆરઆઈએસપીઆર જનીન સંપાદન સલામત દેખાય છે.  તેમ છતાં, દર્દીઓએ તેમના જીવનભર નિરીક્ષણ કરવાની જરૂર પડી શકે છે તેની ખાતરી કરવા માટે કે તેની કોઈ પ્રતિકૂળ અસરો નથી, કેવાઝઝના કહે છે.

 એક સાથે પાંચ લોકોની સારવાર કરવામાં આવી છે.  કોરોનાવાયરસ રોગચાળાને કારણે સુનાવણી અટકાવી દેવામાં આવી હતી, પરંતુ હવે તે ફરી શરૂ થઈ છે.